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Terapia endovenosa con cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale per pazienti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva

L’epidermolisi bollosa (EB) è un gruppo di malattie genetiche caratterizzato da fragilità meccanica della pelle e delle mucose. L’EB distrofica recessiva (RDEB) è una delle forme più gravi di EB ed è caratterizzata da vesciche ricorrenti, ferite croniche, cicatrici invalidanti nella pelle e disfunzioni della mucosa e degli organi interni che portano a morbilità e mortalità sostanziali. Attualmente non esiste una cura per questo grave sottotipo di EB; tuttavia, sono state sviluppate nuove strategie terapeutiche nel campo delle terapie geniche e cellulari. Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono state identificate come un’opzione interessante per la terapia cellulare allogenica per RDEB in base ai loro potenziali meccanismi d’azione, tra cui immunomodulazione, migrazione al tessuto danneggiato, stimolazione della rigenerazione dei tessuti e riduzione della fibrosi, principalmente attraverso attività paracrine.

Il sangue del cordone ombelicale (UCB) è diventato una fonte interessante di cellule staminali grazie alla sua procedura di raccolta non invasiva e alla rapida disponibilità dei campioni biologici crioconservati nelle banche del sangue del cordone ombelicale. Le MSC umane derivate da UCB (hUCB-MSC) mostrano una maggiore capacità di proliferazione e una minore immunogenicità rispetto alle cellule staminali mesenchimali da midollo osseo.

In questo studio, l’equipe di ricercatori, ha coinvolto quattro pazienti adulti e due pediatrici affetti da epidermolisi bollosa RDEB e li ha trattati con 3 iniezioni endovenose di hUCB-MSC (da 1 × 10 6 a 3 × 10 6 cellule / kg) ogni 2 settimane, seguendoli per 8–24 mesi dopo il trattamento.

Questo studio clinico di fase I/II mostra che 3 somministrazioni endovenose ripetute di hUCB-MSC allogeniche sono ben tollerate dai pazienti e forniscono benefici clinici riducendo la gravità della malattia, l’area del corpo colpita dalla malattia, il numero di vesciche, dolore e prurito e migliorano la qualità della vita sia in pazienti pediatrici che adulti con RDEB. Questo studio è significativo in quanto è il primo studio clinico a nostra conoscenza ad applicare le MSC derivate da UCB, sistematicamente, a pazienti con RDEB.

Fonte: Sang Eun Lee, Seung-Ju Lee, Song-Ee Kim, Kinam Kim, Boyoung Cho, Kyounghwan Roh, and Soo-Chan Kim. Intravenous allogeneic umbilical cord blood–derived mesenchymal stem cell therapy in recessive dystrophic epidermolysis bullosa patients. Published in Volume 6, Issue 2 on January 25, 2021. JCI Insight. 2021;6(2):e143606. https://doi.org/10.1172/jci.insight.143606.

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